一项脑内递送的实验性基因疗法使癫痫患者的发作频率接近归零，被视为神经疾病治疗的重要突破。与需长期服药的方案不同，该疗法试图从源头修正致病机制，若在更大规模试验中重复，将改变难治性癫痫的临床路径。其意义还在于验证了中枢神经系统基因递送的安全边界，为帕金森、阿尔茨海默等疾病提供可借鉴的技术范式。

📌 原文来源：Nature

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