一项实验性基因疗法通过直接向大脑递送治疗载体，使多名难治性癫痫患者的发作频率近乎归零。癫痫长期依赖药物与手术，对药物抵抗型患者手段有限。该疗法针对发作的病理机制在脑内定点干预，初步结果显示出显著且持久的控制效果。若后续更大规模试验验证安全性与普适性，将为数百万药物难治性患者提供全新治疗路径，也推动中枢神经系统基因治疗从罕见病向常见病拓展。

📌 原文来源：Nature

🔗 阅读原文

内容基于公开资讯总结整理，仅供学习参考。